Gentherapie bedeutet, einer Person, die ein beschädigtes Gen hat, ein funktionierendes Gen einzusetzen. Die Europäische Kommission hat diese Methode für eine bestimmte Behandlung genehmigt. Bei der Behandlung mit dem Produkt Glybera wird ein Virus verwendet, um Muskelzellen mit einer Arbeitskopie des Gens zu infizieren. Die Europäische Kommission hat Glybera die Marktzulassung erteilt, so dass es in der gesamten EU verkauft werden kann.
Einer von einer Million Menschen hat beschädigte Kopien des Lipasegens, das für den Fettabbau benötigt wird. In ihrem Blut sammelt sich Fett an; dies führt zu Schmerzen und Entzündungen der Bauchspeicheldrüse (Pankreatitis). Es ist lebensbedrohlich. Bisher ist die einzige Möglichkeit, die Krankheit in den Griff zu bekommen, eine sehr fettarme Ernährung.
Wenn ein Virus auf diese Weise verwendet wird, ist es ein Vektor. Das heißt, es ist ein Träger; das Gen ist in das virale Genom eingefügt worden, und das Virus klebt es in die menschlichen Zellen. Die Technik wird als Transfektion bezeichnet. Diese Technik unterscheidet sich von der Gen-Knockout-Technik, bei der kein viraler Vektor verwendet wird.
