Gentherapie
Gentherapie bedeutet, einer Person, die ein beschädigtes Gen hat, ein funktionierendes Gen einzusetzen. Die Europäische Kommission hat diese Methode für eine bestimmte Behandlung genehmigt. Bei der Behandlung mit dem Produkt Glybera wird ein Virus verwendet, um Muskelzellen mit einer Arbeitskopie des Gens zu infizieren. Die Europäische Kommission hat Glybera die Marktzulassung erteilt, so dass es in der gesamten EU verkauft werden kann.
Einer von einer Million Menschen hat beschädigte Kopien des Lipasegens, das für den Fettabbau benötigt wird. In ihrem Blut sammelt sich Fett an; dies führt zu Schmerzen und Entzündungen der Bauchspeicheldrüse (Pankreatitis). Es ist lebensbedrohlich. Bisher ist die einzige Möglichkeit, die Krankheit in den Griff zu bekommen, eine sehr fettarme Ernährung.
Wenn ein Virus auf diese Weise verwendet wird, ist es ein Vektor. Das heißt, es ist ein Träger; das Gen ist in das virale Genom eingefügt worden, und das Virus klebt es in die menschlichen Zellen. Die Technik wird als Transfektion bezeichnet. Diese Technik unterscheidet sich von der Gen-Knockout-Technik, bei der kein viraler Vektor verwendet wird.
Gentherapie unter Verwendung eines Adenovirus-Vektors. Ein neues Gen wird in ein Virus eingebracht, das dann in einen Menschen übertragen wird. Wenn die Behandlung erfolgreich ist, wird das neue Gen ein funktionierendes Enzym herstellen, das die Krankheit behandelt.
China
China war das erste Land, das 2003 die kommerzielle Produktion einer Gentherapie genehmigte. Diese Gentherapie ist für das Plattenepithelkarzinom (HNSCC) im Kopf-Hals-Bereich bestimmt - ein Krebs, der bei 10% der neuen Krebsarten in China auftritt. Jedes Jahr gibt es in China 2,5 Millionen neue Krebspatienten.
Die weltweit erste kommerzielle Gentherapie, die unter dem Markennamen Gendicine verkauft wird, verwendet ebenfalls ein Virus, um das Gen in das menschliche Genom einzufügen.
Vergangene
Über die Möglichkeit der Gentherapie wurde gesprochen, sobald die Rollen von DNA und RNA bekannt waren. Die erste konkrete Veröffentlichung erfolgte 1972.
Zukunft
Viele weitere Arten der Gentherapie befinden sich in der Erprobungsphase. Es ist klar, dass ein Zyklus von Ereignissen Teil der künftigen klinischen Medizin sein wird: DNA-Sequenzanalyse > defekte Gene identifizieren > Gene mit Gentherapie oder Gen-Knockout fixieren. Es gibt manchmal Probleme mit Nebenwirkungen; diese können im Versuchsstadium entdeckt werden. Es gibt jetzt eine Datenbank, die alle bekannten klinischen Versuche auflistet.
Fragen und Antworten
F: Was ist Gentherapie?
A: Unter Gentherapie versteht man das Einfügen eines funktionierenden Gens, um ein beschädigtes Gen im Patienten zu ersetzen.
F: Welches Produkt hat die Europäische Kommission für die Gentherapie zugelassen?
A: Die Europäische Kommission hat das Produkt Glybera für die Gentherapie zugelassen.
F: Wie wird die genetische Störung mit Glybera behandelt?
A: Glybera verwendet einen Virus, um Muskelzellen mit einer funktionierenden Kopie des Gens zu infizieren, um die genetische Störung zu behandeln.
F: Was ist das Lipase-Gen und warum ist es wichtig?
A: Das Lipase-Gen ist ein Gen, das für den Abbau von Fetten benötigt wird. Es ist wichtig, weil beschädigte Kopien des Gens dazu führen können, dass sich Fett im Blut ansammelt, was zu einer lebensbedrohlichen Pankreatitis führen kann.
F: Welche Technik wendet Glybera bei der Gentherapie an?
A: Glybera verwendet die Transfektionstechnik, bei der der virale Vektor das Gen in menschliche Zellen einschleust.
F: Was ist ein viraler Vektor?
A: Ein viraler Vektor ist ein Träger, der genetisches Material in Zellen einschleust.
F: Wie unterscheidet sich die Transfektionstechnik von der Gen-Knockout-Technik?
A: Bei der Transfektionstechnik wird ein viraler Vektor verwendet, um eine Arbeitskopie des Gens einzufügen, während bei der Gen-Knockout-Technik kein viraler Vektor verwendet wird. Das Ziel der Gen-Knockout-Technik ist es, ein Gen zu entfernen oder zu deaktivieren.
