Genome Editing
Die Bearbeitung des Genoms ist eine Art der Gentechnik.
DNA wird mit Hilfe künstlich hergestellter Nukleasen oder "molekularer Scheren" in ein Genom eingefügt, ersetzt oder daraus entfernt. Die Nukleasen führen spezifische Doppelstrangbrüche (DSBs) an gewünschten Stellen im Genom durch. Die zelleigenen Mechanismen reparieren den/die induzierten Bruch/e durch natürliche Prozesse.
Gegenwärtig werden vier Familien von technisch hergestellten Nukleasen verwendet.
Um die Funktion eines Gens oder eines Proteins zu verstehen, greift man sequenzspezifisch in dieses ein und beobachtet seine Auswirkungen auf den Organismus. Bei einigen Organismen ist es jedoch schwierig oder unmöglich, eine ortsspezifische Mutation durchzuführen. Deshalb müssen indirektere Methoden angewendet werden. Beispiele sind:
- Stillegung des interessierenden Gens durch kurze RNA-Interferenz (siRNA). Die Genzerstörung durch siRNA kann jedoch variabel und unvollständig sein.
- Genombearbeitung mit Nukleasen wie ZFN. Dies unterscheidet sich von siRNA. Die manipulierte Nuklease (das Enzym, das die DNA schneidet) ist in der Lage, die DNA-Bindung zu modifizieren. Daher kann sie im Prinzip jede beliebige Zielposition im Genom schneiden und die Sequenzen für Gene verändern, die von herkömmlicher RNAi nicht spezifisch angegriffen werden können.
Die Bearbeitung des Genoms wurde von Nature Methods zur Methode des Jahres 2011 gewählt. Die Technik wird bereits angewendet, aber die Einpflanzung modifizierter Embryonen in eine Frau ist noch nicht erlaubt.
Die CRISPR/Cas9-Methode
Im Jahr 2017 wurde dieses System als eine der größten wissenschaftlichen Errungenschaften des Jahres angekündigt. Cas9 ist ein Enzym, das mit einer Leit-RNA eine neue DNA-Sequenz in ein Genom einfügen kann. Sir John Skehel sagte: "Das könnte es Ihnen ermöglichen, ein bestimmtes Gen in einer Zelle auszuschalten, ein bestimmtes Gen einzuführen oder ein bestimmtes mutiertes Gen zu korrigieren, das Sie besser arbeiten wollen".
Fragen und Antworten
F: Was ist Genome Editing?
A: Genome Editing ist eine Form der Gentechnik, bei der mit Hilfe künstlich hergestellter Nukleasen oder "molekularer Scheren" DNA in ein Genom eingefügt, ersetzt oder entfernt wird.
F: Wie werden künstliche Nukleasen beim Genome Editing eingesetzt?
A: Künstlich hergestellte Nukleasen erzeugen spezifische Doppelstrangbrüche (DSBs) an den gewünschten Stellen im Genom. Die zelleigenen Mechanismen reparieren den/die induzierten Bruch(e) durch natürliche Prozesse.
F: Was sind einige Beispiele für indirekte Methoden, die zum Verständnis der Genfunktion verwendet werden?
A: Beispiele sind das Ausschalten des Gens von Interesse durch kurze RNA-Interferenz (siRNA) und die Verwendung von manipulierten Nukleasen wie ZFN, um die DNA-Bindung zu verändern und eine beliebige Zielposition im Genom zu schneiden.
F: Warum wurde Genome Editing als Methode des Jahres 2011 von Nature Methods ausgewählt?
A: Genome Editing wurde von Nature Methods als Methode des Jahres 2011 ausgewählt, weil es bereits eingesetzt wird, die Einpflanzung veränderter Embryonen in eine Frau aber noch nicht erlaubt ist.
F: Gibt es verschiedene Arten von Nukleasen, die für das Genome Editing verwendet werden können?
A: Ja, es gibt vier Familien von Nukleasen, die für das Genom-Editing verwendet werden können.
F: Wie unterscheidet sich siRNA von anderen Methoden zum Verständnis der Genfunktion?
A: SiRNA unterscheidet sich von anderen Methoden, weil sie Gene zum Schweigen bringt, anstatt sie direkt mit einem Enzym wie ZFN zu modifizieren.
F: Ist die Einpflanzung veränderter Embryonen in eine Frau derzeit erlaubt?
A: Nein, die Einpflanzung von veränderten Embryonen in eine Frau ist derzeit nicht erlaubt.
